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によるエクソン介在物評価スプライスの SMA 患者の繊維芽細胞でスイッチング アンチセンスオリゴヌクレオチド

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07:02 min

May 11th, 2018

DOI :

10.3791/57530-v

May 11th, 2018


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135 SMA AON LNA nusinersen SMA 1 SMA 2 Welander SMA 3 SSO

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Title

1:00

LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2

5:07

Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression

6:40

Conclusion

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